Stamcellstransplantation vid systemisk skleros

Socialstyrelsen beslutade 2022 att bedömning avseende indikation för autolog stamcellstransplantation vid systemisk skleros, samt genomförande av denna behandling, skall utföras inom ramen för nationell högspecialiserad vård (NHV). Karolinska Universitetssjukhuset är en av de två enheter i landet som fått uppdraget.

Systemisk skleros (SSc) är en komplex, heterogen och sällsynt reumatologisk sjukdom som medför betydande lidande för patienterna och stora kostnader för samhället avseende sjukvård, läkemedelsbehandling, arbetsbortfall och inte minst för tidig död. Det finns ett stort behov av att identifiera effektiva behandlingar som kan sänka såväl morbiditet som mortalitet i patientpopulationen, men utvärderingen av nya behandlingar måste göras med stor omsorg då patienterna med sin omfattande multi-organmorbiditet är sköra och inte skall utsättas för risker som överskrider nyttan med den eventuella behandlingen.

NHV-uppdraget omfattar patienter med tidig och nyligen diagnosticerad systemisk skleros med diffus hudutbredning där prognosen bedöms vara allvarlig på grund av inre organpåverkan och/eller snabb och utbredd hudprogress. Aktuella patienter ska remitteras till en nationell vårdenhet för bedömning, vidare utredning och eventuell autolog stamcellstransplantation.

NHV-uppdraget gäller från den 1 januari 2023 och tills vidare.