Information om TUDCA
Utlåtande från ALS Center Karolinska med anledning av tauroursodeoxycholsyra (TUDCA) och eventuell behandling vid ALS.
Den senaste tiden har vi upplevt en ökande mängd frågor kring preparatet TUDCA. Vi har därför ställt samman denna text med information om preparatet.
TUDCA är en vattenlöslig gallsyra som förekommer naturligt i små mängder i mänsklig galla. Det har rapporterats positiva effekter av TUDCA i djurmodeller av neurodegenerativa sjukdomar, men substansen är inte godkänd som läkemedel vare sig i Sverige, EU eller USA. Verkningsmekanismen är inte helt kartlagd, men sannolikt minskar TUDCA protein-relaterad cellstress och vävnadsinflammation samt förbättrar mitokondriefunktion (cellens kraftstation).
Åtminstone två kliniska Fas II-prövningar har utvärderat effekten av oral behandling med TUDCA för patienter med ALS:
· i tablettform (studie 1), och
· som del av oralt kombinationsläkemedel (studie 2).
Dessa studier har gett indikationer om att TUDCA delvis kan bromsa den muskulära svagheten som utvecklas vid ALS, mätt med funktionsskalan ALSFRS-R. I dessa studier behandlades patienterna, utöver behandling med Riluzole (Rilutek, Glentek), med 1 gram TUDCA två gånger per dag, (studie 1) eller i motsvarande dos som kombinations-läkemedel tillsammans med natriumfenylsmörsyra (PBA; studie 2). Behandlingstiden i studierna var 1 år (studie 1) respektive 6 månader (studie 2). Studier med fler patienter behövs för att säkerställa resultaten, undersöka biverkningsrisken i en större patientgrupp och utvärdera om läkemedlet har effekt på överlevnad.
Vi ser fram emot en Fas III-studie med fler patienter som testar TUDCA ensamt eller i kombination med andra nervskyddande läkemedel under 1 års tid, dels för att ta reda på om den positiva effekten kan bekräftas, och dels om effekten kvarstår. Vi kan inte med dagens kunskap avråda från egenbehandling med TUDCA, utöver behandling med Riluzole, om man använder doser motsvarande studierna ovan eller enligt tillverkarens föreskrifter.
TUDCA kan inte förskrivas på recept, men kan sannolikt införskaffas via hälsokost. OBS! Egenbehandling med TUDCA och/eller PBA vid ALS sker på egen risk. Man bör även vara medveten om att egenbehandling med dessa substanser utgör hinder för deltagande i kliniska prövningar.
Referenser
1. Elia et al. Tauroursodeoxycholic acid in the treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis. Eur J Neurol. 2016 Jan;23(1):45-52. doi: 10.1111/ene.12664.
2. Paganoni S. et al. Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2020 Sep 3;383(10):919-930. doi: 10.1056/NEJMoa1916945.
ALS Center Karolinska, ME Neurologi, Karolinska Universitetssjukhuset
Sebastian Thams, ST-läkare, MD, PhD
Ulf Kläppe, Specialistläkare, doktorand
Kristin Samuelsson, Biträdande överläkare, MD, PhD
Caroline Ingre, Biträdande överläkare, MD, PhD
Rayomand Press, Överläkare, MD, PhD