Läkemedelsstudier för ALS-patienter

Nyhet 2020-09-11

Välkomna tillbaka efter sommaren. Nu är vi igång!

Vi är från den 4 september godkända för två läkemedelsstudier. Vi accepterar patienter från hela Sverige till dessa studier, men det är lite olika när själva screeningbesöken blir av.

* Studie 1 - Ravulizumab från Alexion
Detta är en intravenös studie där det experimentella läkemedlet ska sänka mängden inflammationen i blodet. Du som deltagare i studien, får det experimentella läkemedlet eller placebo (3:1) var 8:e vecka. Teorin är att höga nivåer av vissa ämnen i inflammationen försämrar nerv och muskels förmåga att kommunicera, dvs muskeln blir svagare.

För att vara med i studien krävs bl a att du inte har många andra infektioner och du får bara ha varit sjuk i ALS i 3 år (från debutsymtom som är svaghet).

Inklusion är nu öppen, och vi startade screeningen idag den 8 september.

* Studie 2, BLZ945 (ALS-PET) från Novartis
Detta är en radiologisk studie som ska utvärdera mängden inflammation med hjälp av PET-hjärna undersökning. Du som deltagare i studien, får ett experimentellt läkemedel under 4-7 dagar och genomgår flera PET undersökningar för att se om läkemedlet har haft effekt. Teorin är att mycket inflammation i hjärnan ger sämre muskelstyrka vid ALS.

För att vara med i studien krävs det bl a att man kan ligga plant i 90 minuter, inte har några blodförtunnande läkemedel och att man har en mycket aktiv sjukdom med starka reflexer.

Inklusion är öppen, och nästa screening blir i december 2020.

De andra studierna kommer vi uppdatera er om så fort etiska nämnden och läkemedelsverket har godkänt studieupplägg och substans. Innan det är klart får vi inte gå ut med specifik information. Vill ni läsa mer om studierna som pågår om ALS i världen och i Sverige; gå in på www.clinicaltrials.gov och sök på ALS.

International Alliance of ALS/MND Associations har tagit fram dokument som granskat de största internationella ALS behandlingsstudierna. Du finner dem på www.alsmndalliance.org. Klicka sedan på Advocacy, och du kommer se en lista på de 10 senaste behandlingsstudierna och vad Alliance vetenskapliga kommitté tycker om resultaten (Caroline Ingre sitter med i deras kommitté). Inom några dagar kommer en text om Amylyx och TUDCA även att läggas till i listan.

Är du intresserad av att vara med i experimentella läkemedelsstudier för ALS på Karolinska Sjukhuset? Begär i så fall ut din medicinska journal och skicka den per post till:

Karolinska Universitetssjukhuset
Att: Karolina Palmbäck
Neurologmottagningen R52/54
141 86 Stockholm

OBS. För de patienter som redan vårdas på Karolinska, räcker det med att du mailar till Karolina och anmäler ditt intresse (karolina.palmback@sll.se). Dina journaler har vi ju redan.

För er som redan anmält ert intresse per mail, behöver ni nu inte göra något mer. För er som redan skickat in er journal, tack, då har vi den för de kommande studierna.

Vänliga hälsningar

ALS Treatment Center Karolinska
Caroline Ingre & Karolina Palmbäck