Stamcellstransplantation för systemisk skleros - Information om remittering
Socialstyrelsen beslutade 2022 att bedömning avseende indikation för autolog stamcellstransplantation vid systemisk skleros, samt genomförande av denna behandling, skall utföras inom ramen för nationell högspecialiserad vård. Uppdraget är ålagt Karolinska Universitetssjukhuset och Skånes Universitetssjukhus med start 1 januari 2023.
Val av behandling till patienter med systemisk skleros
Autolog stamcellstransplantation (ASCT) är en behandlingsform som vid diffus form av systemisk skleros ofta har god effekt mot sjukdomen. Behandlingen är dock associerad med risker för patienten, i värsta fall iatrogen död.
Behandlingen är idag aktuell hos patienter med relativt nydebuterad sjukdom med dåliga prognostiska faktorer, men som bedöms vara tillräckligt friska för att klara av denna krävande behandling. Endast patienter med systemisk skleros med diffus hudutbredning (hudfibros som når proximalt om armbågar eller knä, och/ eller bröst eller buk) kan i nuläget bli aktuella för ASCT.
Så här gör du som remittent
Remisser skickas till Reumatologkliniken Karolinska Universitetssjukhuset. Nämn tidigt i remissen att den rör bedömning inför eventuell ASCT.
Vi ser gärna att ni remitterar patienter för bedömning även om ni är osäkra på om patienten verkligen har indikationen för ASCT. Det vetenskapliga stödet för ASCT som behandlingsform baseras framför allt på studier av patienter med <2 års sjukdomsduration. Vårdplan med rekommendation om fortsatt behandling och uppföljning kommer skrivas för samtliga patienter som bedöms.
Remissinnehåll
- Specialistvårdsremiss för ställningstagande till ASCT ställs till Karolinska Universitetssjukhuset Reumatologimottagning Solna
- Vi önskar att remissen inkluderar uppgifter om:
- Sjukdomsdebut definierat som första symtom på sjukdom som inte är Raynauds fenomen samt datum för diagnos
- Utbredning av hudfibros
- Social situation inklusive rökning, ev beroendeproblematik
- Tidigare och nuvarande sjukdomar inkl psykiatrisk sjukdom
- Aktuella läkemedel och tidigare terapier mot systemisk skleros
- Patientens samtycke till att vi tar del av hemregionens journal via Nationell Patientöversikt (NPÖ)
- Papperskopia av genomförda undersökningar och relevanta laboratorieundersökningar (radiologi och klinisk fysiologi, autoimmun serologi)
- Specialistvårdsremiss och betalningsförbindelse
Louise Ekholm, TF verksamhetschef, ME Gastro, Hud, REUMA, Karolinska Universitetssjukhuset
Kontaktperson: Karina Gheorghe Reumatologi Karolinska
Remissinformation Stamcellstransplantation för systemisk skleros
Vid remittering till NHV Karolinska Universitetssjukhuset ska särskild NHV-remiss användas:
NHV-remiss Stamcellstransplantation för systemisk skleros
Remissen skickas till:
Karolinska Universitetssjukhuset
Eugeniavägen 3, Solna
A07:01 Mottagning Reumatologi
171 76 Stockholm
Läs mer om NHV
Nationell högspecialiserad vård -
Region Stockholm Region Stockholms webbplats
Översikt över de olika tilldelningarna
Socialstyrelsens webbplats
NHV på Karolinska
Karolinska Universitetssjukhusets webbplats
Patientinformation stamcellstransplantation vid systemisk skleros
Under senare år har autolog stamcellstransplantation använts som en ny typ av behandling för personer med systemisk skleros (SSc). Autolog betyder i detta fall att det är personens egna stamceller som återförs till blodbanan efter en kraftig cellgiftsbehandling, någon donator är inte involverad. Det har visat sig att stamcellstransplantation kan ha en god effekt när det gäller att bromsa sjukdomsförloppet. Dock är behandlingen förknippad med en del risker i form av bland annat infektioner, och i enstaka fall till och med död. Därför är behandlingen endast aktuell för ett fåtal personer med SSc.
Stamcellstransplantation kan vara ett behandlingsalternativ för personer med den diffusa formen av systemisk skleros där hudförtjockningen breder ut sig även ovanför armbågar och knän, ibland också över bröstkorg och mage. Om en person har diffus eller begränsad form bedöms av reumatolog. Personer med hjärt- eller njurengagemang kopplat till SSc samt rökare löper större risker vid stamcellstransplantation.
Bedömning av huruvida stamcellstransplantation är en lämplig åtgärd för en person med systemisk skleros liksom utförandet av behandlingen görs vid två nationella center belägna i Stockholm och Lund. Om behandlande läkare på hemorten önskar bedömning om stamcellstransplantation, skickas en remiss till antingen Stockholm eller Lund. Där görs sedan en bedömning av sjukdomen och dess påverkan på olika organ och beslut fattas om stamcellstransplantation är aktuellt. Om detta bedöms vara ett lämpligt behandlingsalternativ utförs en rad undersökningar för att bedöma eventuella risker inför behandlingen och kartlägga sjukdomens organmanifestationer. Under hela förloppet förs en dialog med hematologer (blodläkare) som sedan är ansvariga för själva transplantationen. Om en person bedöms lämplig för att genomgå denna behandling bokas ett besök hos en hematolog som är specialiserad på stamcellstransplantation för vidare bedömning och information.
När beslut om stamcellstransplantation fattats sker först en så kallad mobiliseringsbehandling med cellgifter för att få ut stamcellerna i blodbanan. Sedan sker en stamcellsskörd varefter stamcellerna fryses ned. Efter detta ges en mer kraftfull cellgiftsbehandling (inneliggande på sjukhus) och sedan återförs de skördade stamcellerna till personens blodbana. Ofta innebär detta att man behöver vårdas några veckor på sjukhus. Uppföljning sker sedan parallellt via hematologmottagning och reumatologmottagning.
Om stamcellstransplantation inte bedöms vara aktuellt eller olämplig i det skede av sjukdomen som personen befinner sig i, kommer en vårdplan att skrivas till ansvarig reumatolog på hemorten med rekommendation om andra lämpliga behandlingsalternativ och åtgärder. Det finns möjlighet att vid behov återkomma för förnyad bedömning i Stockholm eller Lund- i ett senare skede med en ny remiss.