Från första allogen stamcellstransplantationen till framtidens cellterapier – 50 år av utveckling och innovation vid Karolinska Universitetssjukhuset

Nyhet 2026-01-12

Den historiska händelsen 1975 lade grunden för dagens avancerade cell- och genterapier, som nu förändrar vården för patienter med svåra sjukdomar i Sverige. Den kliniska enheten CAST är idag Sveriges enda verksamhet som är helt specialiserad på allogen stamcellstransplantation samt cell- och genterapi. Enheten har unik kompetens och är internationell certifierad. I tätt samarbete med Tema Cancers fas1 enhet på CKC (Centrum för kliniska cancerstudier) testas nya cell- och genterapier i tidiga kliniska prövningar. Tillsammans med banbrytande forskning vid Karolinska Institutet skapas möjligheter för helt nya behandlingar för patienter med de svåraste sjukdomarna.

Från strålskador till stamceller

Grunden för benmärgstransplantation lades efter de omfattande strålskador som drabbade människor vid atombombningarna av Hiroshima och Nagasaki under andra världskriget. Forskare upptäckte att strålning förstörde benmärgen, vilket är avgörande för blodbildningen och immunförsvaret. Detta ledde till forskning om hur frisk benmärg från en donator skulle kunna ersätta den skadade vävnaden och immunförsvaret, en insikt som blev startpunkten för dagens allogena blodstamcellstransplantationer.

Sveriges första benmärgstransplantation utfördes 1975 på Huddinge sjukhus. Patienten var en 17-årig pojke med en sällsynt och mycket allvarlig blodsjukdom. Inledningsvis såg allt lovande ut, men efter en tid avstöttes benmärgen och patienten behövde transplanteras om. Trots svårigheterna var det början på en avgörande utveckling som skulle leda till cellterapi.

Från pionjärinsats till internationell ledare

Sedan starten 1975 har Sverige byggt upp en stark tradition av benmärgs- och stamcellstransplantationer. Här behandlas patienter i alla åldrar, från spädbarn till äldre, och enheten är ackrediterad enligt den internationella kvalitetsstandarden JACIE.

CAST har utvecklats till landets ledande enhet och är idag internationellt erkänd för sin kompetens och kvalitet.

– För att lyckas översätta innovation till klinisk verklighet krävs mer än idéer, det handlar om rätt timing, kompetens och kultur. Vi har talanger som driver utvecklingen, team som arbetar tillsammans och en gemensam takt i processen. När dessa ingredienser samverkar kan vi förvandla forskning till behandlingar som gör skillnad för patienter, säger Stephan Mielke, verksamhetschef för den medicinska enheten CAST, Karolinska Universitetssjukhuset och professor i hematologi och cellterapi vid Karolinska Institutet.

Nya generationens cancerbehandlingar

Utvecklingen har inte stannat vid stamceller. Idag är avancerad cellterapi, som CAR-T-cellsbehandling, en växande del av CAST:s arbete. CAR-T celler är en form av immunterapi där patientens egna T-celler omprogrammeras för att känna igen och angripa cancerceller. Metoden har visat särskilt god effekt vid aggressiv lymfkörtelcancer och är även godkänd för blodcancerformen multipelt myelom. Behandlingen är idag komplex, kostsam och kräver avancerad tillverkning, men forskning pågår för att göra den mer tillgänglig. Behandlingen har redan visat sig kunna rädda liv för många patienter.

Kroppens försvarssoldater

Samtidigt har forskare vid Karolinska Institutet visat att NK-celler (natural killer cells), kroppens egna ”försvarssoldater”, kan användas som immunterapi mot leukemi. I en klinisk studie på patienter med svår behandlingsresistent leukemi uppnådde flera patienter förbättringar. Några blev helt symtomfria och kunde genomgå stamcellstransplantation som i sin tur kan ge bot. Behandlingen gav inga allvarliga biverkningar och öppnar för nya kliniska studier och nästa generations NK-cellsbaserade terapier.

Nästa steg är att göra NK-celler ännu mer effektiva. Mattias Carlsten, FoU-ansvarig vid CAST och docent vid Karolinska Institutet, leder en forskargrupp som arbetar med att genetiskt modifiera NK-celler för att förbättra deras förmåga att bekämpa cancer. Genom att ge cellerna egenskaper som gör att de söker sig till tumören och lever längre i kroppen kan behandlingen bli ännu mer träffsäker och minska behovet av cellgifter och strålning. Målet är att ta dessa modifierade NK-celler vidare till kliniska prövningar för patienter med leukemi.

Ett jubileum som fyllde Birkeaulan och blickade framåt

För att uppmärksamma 50-årsjubileet av allogen stamcellstransplantation på Karolinska arrangerade CAST, tillsammans med Karolinska Comprehensive Cancer Center (KCCC) och Flemingsberg Science, ett internationellt symposium i Birkeaulan på Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge. Internationella forskare och kliniker möttes för att reflektera över fem decenniers framsteg och framtidens terapier. Jubileet inleddes med en film av Paul-Jerndal och Johan Palm, som handlade om vägen från första transplantation till CAST:s verksamhet i sin nuvarande form.

Symposiet belyste hur vetenskapliga upptäckter omsätts i klinisk vård, CAST:s roll som centrum för forskning och behandling samt globala perspektiv. Diskussionerna kretsade kring kliniska framsteg och kommande riktningar inom cell- och genterapi. En central slutsats var att det behövs mod, förtroende, vilja och en tydlig vision så att ett kompetent team kan ta fram innovationen på rätt moment sammanfattar professor Stephan Mielke och lägger till: ”Det handlar om samarbetskultur”.

– CAST:s resa är en berättelse om uthållighet och samarbete, och om att aldrig sluta tro på möjligheten att bota det som en gång ansågs obotligt. Våra resultat tillhör i dag de bästa i världen, tack vare kompetenta medarbetare, välutvecklade rutiner och långsiktigt forskningsarbete, säger Mattias Carlsten FoU-ansvarig vid CAST och docent vid Karolinska Institutet.