Ytterligare ett kliv in i framtidens medicin när Karolinska ATMP-centrum invigdes

Nyhet 2025-08-26

ATMP står för Advanced Therapeutical Medicinal Products och används i dag i cell-, gen- och vävnadsterapier. Revolutionerande och individanpassade behandlingar som baseras på gener, celler eller vävnader och som kan bota sjukdomar på ett sätt som inte tidigare var möjligt. Nu kan forskarna modifiera gener och celler, byta ut dem eller omdirigera immunförsvaret för att slå ihjäl till exempel cancerceller. Det är sådana behandlingar som tas fram vid Karolinska ATMP-centrum.

Centrumet är ett samarbete mellan Karolinska Universitetssjukhuset och Karolinska Institutet och erbjuder forskning, kliniska studier, produktion av läkemedel och behandling av patienter.

Knut Steffensen är centrets föreståndare.

– Det pågår väldigt mycket bra arbete inom ATMP-området. Genom att samla expertis från alla delar i kedjan, från banbrytande idé till färdiga innovativa behandlingar, kan vi hjälpa fler patienter snabbare.

Behandlingar som når hela världen

Runt Karolinska ATMP-centrum finns många framstående aktörer som centret samarbetar med, allt ifrån Precisionsmedicinskt centrum Karolinska till forskningscenter där man kan bevara organ längre tid i labb för forskning och transplantation.

Karolinska ATMP-centrum är med i läkemedelsföretagens stora kliniska studier, där många av läkemedlen som testas är cell- och genterapier framtagna på just ATMP-centrum. På tillverkningsenheten Vecura som tillhör Karolinska Centrum för Cellterapi (KCC) kan också avancerade terapiläkemedel för klinisk prövning produceras. Nästan 900 patienter har fått behandling med läkemedlen som tagits fram här. Enheten har dessutom levererat preparat till elva olika länder, till exempel HIV-vaccin till länder i Afrika.

Att ATMP-arbetet når ut globalt var något som Karolinska Universitetssjukhusets sjukhusdirektör Christophe Pedroletti lyfte i sitt tal.

– Hej världen! Ni sätter oss i frontlinjen, alla ni som är involverade i det här fantastiska arbetet. Det här är hoppets dag och då tänker jag framför allt på våra patienter. Men det är också en glädjens dag. För er som jobbat med det här så lång tid, och för att det blir så mycket mer arbetsglädje när man gör saker tillsammans. Det är när vi jobbar ihop som vi kommer kunna bota och lindra imorgon det ingen kan bota och lindra i dag.

Aida Hadžialić, finansregionråd i Region Stockholm, var inne på ett liknande spår:

– Bakom varje medicinskt framsteg finns människor som är mottagare av den största gåva man kan få – hopp. Karolinska ATMP-centrum kommer att vara en spjutspetsverksamhet för banbrytande forskning, modern sjukvård och innovativ utveckling. Och på många sätt representerar centrumet den region jag vill att vi ska vara. En region som skänker hopp, inte bara till invånarna i Stockholm eller Sverige utan till människor i hela världen.

Diagnos och nya behandlingar ska hjälpa patienter med neuromuskulär sjukdom

En forskare som driver framstående forskning inom ATMP-området är Thomas Sejersen, överläkare på barnneurologen vid Astrid Lindgrens Barnsjukhus och professor i barnneurologi på Institutionen för kvinnors och barns hälsa vid Karolinska Institutet. Han forskar om neuromuskulära sjukdomar. Sjukdomar som är sällsynta var och en för sig, men som drabbar totalt 1 av 1 500 individer, både barn och vuxna.

Vad betyder Karolinska ATMP-centrum för dig och din forskning?

– Jag ser det som en viktig facilitator, som kan underlätta och påskynda initiering av nya kliniska studier kring sjukdomsmodifierande behandlingar av muskelsjukdomar. Alltså behandlingar som kan fördröja, sakta ner eller backa sjukdomsutvecklingen.

Varför är din forskning viktig?

– En stor andel av patienter med muskelsjukdomar, cirka 50 procent, saknar trots framsteg inom genetisk diagnostik fortfarande en molekylär diagnos. Utan korrekt diagnos kan vi inte ge patienterna en sjukdomsmodifierande behandling. Men sådana behandlingar är på frammarsch, det finns många lovande kommande behandlingar i pipeline.

– Målet med min forskning är också att förbättra diagnostik och behandling. Jag gör genetiska analyser för att söka efter nya förändringar, mutationer, i arvsmassan som kan orsaka muskelsjukdom. Och så gör jag funktionella analyser på celler, möss och zebrafisk för att förstå varför nyfunna mutationer ger muskelsjukdom.

Vad hoppas du mest av allt kunna hitta svar på?

– Jag hoppas mycket på tre delprojekt nu: Ett pilotprojekt där vi samarbetar med BVC för att tidigare kunna diagnosticera Duchennes muskeldystrofi hos barn. Ju tidigare man upptäcker sjukdomen desto bättre kan prognosen bli. Och ett projekt som jag driver i samarbete med professor och barnreumatolog Ulf Andersson. Där tittar vi på om så kallad aurikulär vagusnervsstimulering kan minska den höga inflammation i muskel som kännetecknar Duchennes muskeldystrofi. Och i ett tredje projekt utvecklar vi, tillsammans med professor Johan Rockbers grupp på KTH, en metod för att kunna säkerställa att en given behandling med genterapi mot spinal muskelatrofi verkligen har fungerat. I dag kan vi inte bekräfta om genterapiprodukten har levererats och tagits upp korrekt, det är ett stort problem.

Du jobbar också kliniskt – vad ger det dig och din forskning?

– Jag trivs oerhört bra med att både forska och arbeta kliniskt, delarna kompletterar varandra. I forskningen tar jag förhoppningsvis med mig frågor som är viktiga för patienterna. Och i den kliniska kontakten är det en stor hjälp, både för vårt kliniska team och för familjerna vi träffar, att de vet att vi kontinuerligt jobbar på att förbättra diagnostik och behandling och har ett rikt och bra nätverk för det.

Text: Ylva Hermansson

Mer information

Läs mer om Karolinska ATMP-centrum på karolinska.se. 

Här kan du också se en film om centrumet.