Karolinska först i världen – barn fött inom banbrytande läkemedelsstudie för att skydda foster mot blodsjukdom

Nyhet 2025-05-26

Studien genomförs av Medicinsk Enhet graviditet och förlossning på Karolinska Universitetssjukhuset, i samarbete med ett läkemedelsbolag. Den är dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad och utvärderar säkerhet och effekt av läkemedlet nipocalimab vid risk för fetal och neonatal alloimmun trombocytopeni (FNAIT). Det handlar om en sällsynt men potentiellt livshotande sjukdom där moderns immunförsvar angriper fostrets blodplättar.

– Det är ovanligt med läkemedelsstudier som riktar sig till fostret under graviditeten, så detta är ett stort steg framåt. Det känns väldigt stort att vi nu har det första barnet i världen som fötts inom ramen för studien – och både mor och barn mår bra, säger den ansvariga forskaren, Gunilla Ajne, överläkare vid medicinsk enhet Graviditet och förlossning samt docent vid Enheten för Obstetrik och Gynekologi vid Karolinska Institutet.

Allvarligt men ovanligt tillstånd

Cirka 0,5 procent av alla gravida kvinnor utvecklar antikroppar som kan påverka fostret, en så kallad alloimmunisering. I de svåraste fallen – omkring 0,1 procent – kan detta leda till FNAIT, där fostrets blodplättar bryts ner och risken för svåra blödningar ökar, eller blodbrist där barnets röda blodkroppar bryts ner (s.k. HDFN).

Läkemedlet som testas i studien fungerar genom att blockera de skadliga antikropparna i kvinnans blod, så att de inte passerar över moderkakan och angriper fostrets blodplättar. Eftersom studien är dubbelblind får deltagarna antingen aktiv substans eller placebo, utan att någon vet vilken.

Nationellt center för behandling i livmodern

Karolinska Universitetssjukhuset är idag nationellt center för intrauterina transfusioner (IUT) – en behandling där fostret får blod direkt i livmodern vid blodbrist. Det är en avancerad vårdinsats som ofta måste upprepas varannan vecka fram till förlossningen, och kräver att gravida från hela landet reser till Karolinska.

– Om läkemedlet visar sig fungera som vi hoppas, kan det bli en helt ny väg framåt. I bästa fall kan vi förhindra att barnet blir sjukt eller behöver vård på neonatal intensivvårdsavdelning. Det skulle också innebära att behandlingen kan ges i kvinnans hemregion, vilket skapar trygghet, minskar restid och är mindre påfrestande för familjen, säger Gunilla Ajne.

Global studie – men Karolinska först

Totalt planeras 39 gravida kvinnor att delta i FREESIA-1-studien, som genomförs i cirka femton europeiska länder, liksom i USA, Kanada och Sydamerika. Karolinska planerar att inkludera tre kvinnor i denna första fas och ytterligare 3–6 i en uppföljande studie med fokus på fostrets röda blodkroppar.

Studien utförs inom ramen för Medicinsk Enhet graviditet och förlossning vid Karolinska Universitetssjukhuset. Gunilla Ajne är även knuten till Institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik (CLINTEC), avdelningen för obstetrik och gynekologi vid Karolinska Institutet.

– Det här kan komma att förändra framtida behandlingar för en grupp gravida där vi idag har mycket begränsade möjligheter att förebygga allvarliga komplikationer för barnet, säger Gunilla Ajne.

Text: Henrik Pehrsson
Foto: Mattias Ramström (privat)