Vad är avancerade terapiläkemedel (ATMP)?

Somatiska cellterapier definieras av att de innehåller celler som bearbetats väsentligt så att dess egenskaper, funktion eller struktur har ändrats och att cellerna ges med syftet att behandla, förebygga eller diagnosticera en sjukdom genom sin effekt.

Genterapier definieras av att de innehåller arvsmassa (DNA, RNA eller annan nukleinsyrasekvens) vars syfte är att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens, och att denna effekt beror på arvsmassan eller dess produkt.

Vävnadstekniska produkter definieras av att de innehåller bearbetad vävnad eller celler för nybildning, reparation eller ersättning av human vävnad.

Kombinationsläkemedel som innehåller avancerade terapiläkemedel innehåller även medicintekniska produkter (t.ex. matrix eller stödkonstruktioner)

Precis som för andra läkemedel, ska säkerhet och effekt visas genom kliniska prövningar. Speciellt för avancerade terapiläkemedel är det så kallade sjukhusundantaget, vilket möjliggör användning av icke-marknadsgodkända avancerade terapiläkemedel på enskilda patienter under en läkares ansvar. Avancerade terapiläkemedel ska alltid tillverkas under så kallad god tillverkningssed (eng. Good Manufacturing Practice – GMP), oavsett om de används inom klinisk läkemedelsprövning eller under sjukhusundantag. Tillverkningstillstånd ska alltid sökas hos Läkemedelsverket.

Läs mer om hur du ansöker om klinisk läkemedelsprövning och tillverkningstillstånd på Läkemedelsverkets hemsida.