Behandla VEXAS Syndrom med Azacitidine: En enarmad, multicenter fas II-studie om effekt och säkerhet av azacitidin hos patienter med VEXAS-syndrom
| Akronym | VEX-AZA |
| Syfte | SYFTET MED FORSKNINGSSTUDIEN Målet med studien är att undersöka: 1. Utvärdera azacitidins effektivitet för behandling av VEXAS, det vill säga: a. Hur effektivt är azacitidin för behandling av VEXAS-syndrom, mätt genom minskning av antalet sjuka celler. b. Hur många patienter upplever en förbättring av symtomen med azacitidin. c. Undersöka om azacitidin leder till en förbättring i livskvaliteten, mätt med hjälp av frågeformulär. d. Utvärdera varaktigheten av behandlingssvaret efter avslutad behandling. 2. Bedöma om azacitidin är en säker behandling för VEXAS (det vill säga övervaka frekvensen och allvaret av biverkningar) |
| Urvalskriterier | Vuxna (≥18 år) patienter med VEXAS syndrom med UBA1-mutationer i benmärgen med andelen DNA-sekvenser i ett prov som innehåller en specifik mutation (VAF) >10%. Patienten ska ej ha fått behandling med Azacitadin eller liknande läkemedel tidigare. |
| Sökord |
UBA1, Azacitadin, VEXAS |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Cancer, ME Hematologi |