En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad effektivitets- och säkerhetsstudie i fas 3 av pitolisant följt av en öppen förlängning hos patienter med Prader-Willis syndrom.
| Akronym | TEMPO |
| Syfte | Varför genomförs den här studien? Vi har frågat dig om att gå med i denna studie eftersom du är minst 6 år gammal och har Prader-Willis syndrom (PWS). PWS är en sällsynt genetisk störning som resulterar i flera fysiska, psykiska och beteendemässiga problem. Cirka 134 deltagare kommer att delta i studien runt om i världen. Studien kommer att testa pitolisant (Wakix®). Pitolisant är för tillfället godkänt i USA för behandling av överdriven sömnighet under dagtid eller kataplexi (plötslig muskelsvaghet när man är vaken) hos vuxna med narkolepsi och för behandling av överdriven sömnighet under dagen hos pediatriska patienter 6 år och äldre med narkolepsi. Pitolisant är godkänt i Europeiska unionen (EU) för vuxna, ungdomar och barn från 6 år för behandling narkolepsi, med eller utan kataplexi. Sammantaget är pitolisant för närvarande godkänt i över 30 länder globalt för patienter från 6 års ålder med narkolepsi och för vuxna patienter med obstruktiv sömnapné. Pitolisant är inte godkänt för behandling av symtom vid PWS. |
| Urvalskriterier | Prader Willi patienter |
| Sökord |
Prader willi, pitolisant |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Inflammation och Åldrande, ME Endokrinologi |