PERMEABLE - Individanpassad medicinering med biologiska läkemedel för astma och allergi
| Akronym | PERMEABLE |
| Syfte | Bakgrund Okontrollerad sjukdom leder till en betydande hälso-, finansiell och samhällig börda. Astma är en av de tio största hälsoriskerna världen över enligt WHO, och totalt påverkas 50 miljoner européer av allergiska sjukdomar så som astma och atopiskt eksem. Av dessa är det cirka 10 % som lider av en okontrollerad astma och allergisjukdom trots höga doser av kortison. Att leva med en okontrollerad sjukdom har en betydande inverkan på barnets och dess föräldrars fysiska och sociala funktion. Denna patientgrupp skulle kunna dra nytta av innovativa, riktade behandlingar med så kallade biologiska läkemedel. Biologiska läkemedel är per definition ett preparat vars aktiva substans har producerats i eller renats fram ur material av biologiskt ursprung (levande celler eller vävnad). Till skillnad från kemiska läkemedel är biologiska läkemedel mer komplicerade och dyrare att framställa på grund av att känsliga biologisk processer som noga måste övervakas och underhållas. De årliga kostnaderna för dessa biologiska läkemedel är genomsnittligt för en patient som väger 50 kg mellan 10,000 och 126,000 euro och kan behöva administreras hela livet ut. Rätt behandling till rätt patient kan således spara kostnader och lidande. Övergripande svenska och europeiska riktlinjer för behandling med biologiska läkemedel vid astma och allergiska sjukdomar saknas, liksom stöd för att utvärdera behandlingseffekten. Det riskerar onödig sjukdomsbörda för patienter och resulterar i inadekvat utnyttjande av sjukdomsresurser i samhället. Tillgång till dessa nya behandlingar är för närvarande nästan slumpmässiga, med utgångspunkt på få indikationer för att bestämma kliniskt vem som får och kan dra nytta av dessa biologiska läkemedel. Pediatriska patienter är särskilt dåligt studerade. Denna studie bedöms kunna fylla en stor kunskapslucka såväl nationellt som internationellt. Projektet fokuserar på barn och ungdomar med okontrollerad astma och allergisjukdom med risk för livslång sjukdomsduration och progression från mild till svår sjukdom över tid, och som sätts in påbiologiska läkemedel av sin ordinarie läkare. internationellt. Projektet fokuserar på barn och ungdomar med okontrollerad astma och allergisjukdom med Syfte Vi har för avsikt att undersöka hur patienter med svår allergisjukdom kan få hjälp av biologiska läkemedel på bästa sätt. Det övergripande målet är att kartlägga mekanismer på individnivå för att försöka förstå orsakerna bakom allergisjukdom och hur man kan säkert och effektiv använda biologiska läkemedel som behandling. Metod Gruppen av barn/ungdomar kommer att bestå av 25-50 barn/ungdomar med okontrollerad astma och allergisjukdom och som ska sättas in på biologiska läkemedel av ordinarie läkare. Studiedeltagarna kommer att rekryteras från allergi- och astmakliniker i Stockholm, och kommer att följas i sex månader efter insatt behandling. Prover/undersökningar kommer att göras vid noll, tre och sex månader efter insättandet av behandlingen. Studien beräknas starta hösten 2019 eller våren 2020 och den kommer att delas upp i två delar: 1. Enkätfrågor, blodprov för immunologiska och genetiska markörer, salivprov / borstprov från nässlemhinnan (inklusive odling), urinprov för av metabolomics, bedömning av lungkapaciteten med spirometri, utandad kväveoxid (NO) och Spironose (analys av utandad luft), samt längd och vikt före och 3 / 85 under behandling. 2. Upprättning av en databas för att möjliggöra datahantering, dataanalys samt utveckling av ett användarvänligt verktyg som behandlingsstöd för denna patientgrupp. Studien är akademisk och är inte uppdragsforskning. Studien är observationell till sin karaktär, eftersom vibara följer patienter som behandlas av ordinarie läkare och inte påverkar val eller duration av behandling. Betydelse av studien/patientnytta Behandling av okontrollerad allergisjukdom med biologiska läkemedel kan innebära en stor nytta i form av ökad livskvalitet för den enskilda patienten och dess familj. Dessutom kan det medföra stora hälsoekonomiska vinster i form av färre sjukhusvistelser, sjukskrivningar samt i högre utsträckning fullgjord skolgång/utbildning. Den föreslagna studien förväntas leda till ny klinisk kunskap om biologisk behandling vid okontrollerad astma och allergisjukdom. |
| Urvalskriterier | Barn och ungdomar i åldern 6-20 år med svår (okontrollerad) allergisjukdoms och som skall påbörja behandling med biologiska läkemedel av sin ordinarie läkare. Studiedeltagare kommer rekryteras från allergi, astma eller hudklniker i Stockholm (SÖS, Karolinska) |
| Sökord |
allergi, astma |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnmedicin 2 |