| Syfte |
Hypofosfatasi är en genetisk sjukdom som orsakas på brist av alkaliskt fosfatas i mineraliserade vävnader.
Sjd karakteriseras av bristande mineralisering av skelett och tänder och har ett stort fenotypiskt spektrum.
ALXN1850 är en PEGylerad form av asfotase alfa som är ett ALP-fusionpeptid som ”homar” till benvävnad.
Denna studie är en fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effekt och säkerhet av ALXN1850 jämfört med placebo administrerat subkutant hos barn (2 till < 12 år) Deltagare med hypofosfatasi (HPP) som inte tidigare har fått behandling med asfotase alfa.
Inkluderade ≥ 2 år och < 12 år lottas 2:1 till aktiv behandling:placebo under 24 veckor följt av en 3 år extentionstudie.
|
