| Akronym |
JOURNEY |
| Syfte |
Syftet med denna studie är att öka kunskaperna om det naturliga sjukdomsförloppet vid LGMD-undertyperna 2E/R4, 2D/R3, 2C/R5 och 2A/R1. Studiens huvudsyfte är att undersöka hur musklerna fungerar (styrkan), hur lungorna fungerar (andningen) och hur hjärtat fungerar (hjärtslagen) över tid. I den här studien används inget studieläkemedel. |
| Urvalskriterier |
Pojke eller flicka 4 till <18 år
Bekräftad diagnos med LGMD2E/R4, LGMD2D/R3, LGMD2C/R5 or LGMD2A/R1.
I dagsläget är studien enbart öppen för att inkludera barn med LGMD2A/R1 |
| Sökord |
|
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet |
Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnortopedi och barnmedicin |
