Långtidsuppföljning av patienter som genomgått allogen blodcelltransplantation med anledning av immunbrist
| Akronym | IEI post allo-HCT |
| Syfte | Målet med vår studie är att ta reda på hur patienter med med medfödd immunologisk sjukdom (Inborn Errors of Immunity, IEI) mår efter genomgången blodcellstransplantation (hematopetisk celltransplantation, HCT). Vi tror att detta i förlängningen kan leda till förbättrad långtidsuppföljning av patinterna, samt en bättre förståelse för behandlingens och respektive sjukdoms effekt på det växande barnet. Vi planerar att granska medicinska journaler och sammanställa bakgrundsinformation, transplantationsförlopp och det fysiska måendet hos patienterna med fokus på områden som förekomst av GvHD, immunåterhämtning, tillväxt, påverkan på olika organsystem, sekundära maligniteter och kvarstående läkemedelsbehov. Genom enkäter kommer vi undersöka livskvalitet, psykosociala svårigheter, neuropsykiatrisk asvårigheter, emotionella svårigheter, kornisk trötthet och livssituation. |
| Urvalskriterier | Vi planerar att inkludera alla patienter som genomgått HCT för IEI på Karolinska Universitetssjukhuset mellan 1994 och 2024. Som kontrollgrupp planerar vi att använda syskon alternativt, om syskon ej finns, frisk vän boende i samma kommun som nomineras av forskningspersonerna själva. Kontrolpersoner kom enbart tillfrågas om deltagande i enkätstudien. |
| Sökord |
HCT, medfödd immunologisk sjukdom, inborn erros of immunity, immunbrist |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnmedicin och hemsjukvård |