Fabulinus
| Akronym | FABULINIUS |
| Syfte | Fabulinus är en fas 2 studie där syftet är att undersöka om man genom behandling med en monoklonal antikropp, frexalimab, bättre kan bevara endogen insulinproduktion hos personer med nydebuterad typ 1 diabetes. En randomiserad, dubbel blind, placebokontrollerad, multicenterstudie över 52 + 52 veckor, indelad i 2 delar. I del A, start december 2023, inkluderas 30 vuxna i en säkerhets del. I del B inkluderas 162 unga i åldern 12–21 i 3 dos nivåer av frexalimab jämfört med placebo i förhållande 2:1. Frexalimab är en monoklonal antikropp som hämmar immunlogiskt svar med B och T celler genom att binda till CDL40 (cluster of differentiation). Typ 1 diabetes orsakas av immunologisk destruktion av pancreatiska betaceller medierad av autoreaktiva lymfocyter. Data från fas 1 studien visar att frexalimab kan leda till nedreglering av CD40 och därför förhindra nedbrytning av intakta betaceller. Primär endpoint är nivån av C-peptid AUC (area under curve) för att påvisa kvarvarande betacellsfunktion. Detta undersökes med mixed meal toleranstest (MMTT). Efter givande av en näringsdryck mätes nivån av C-peptid i blodet under 2 timmar. Som sekundära endpoints kommer undersökas parametrar som karakteriserar metabol kontroll såsom Hba1c och kontinuerlig glukoskontroll. Även säkerhetsaspekter avseende frexalimab kommer att undersökas liksom patientnöjdhet. |
| Urvalskriterier | Nydebuterad typ 1 diabetes. |
| Sökord |
typ 1 diabetes |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnmedicin och opererande verksamheter |