ELEVATE, ett globalt, observatoriellt, longitudinellt, prospektivt register över patienter med akut hepatisk porfyri (AHP)
| Akronym | ELEVATE |
| Syfte | Huvudmålet med den här studien är att öka kunskap kring akut leverporfyri (AHP) och hur sjukdomen kan påverka forskningsdeltagare med symtom liksom friska genbärare. Syftet med denna studie är att få en bättre förståelse av sjukdomens naturalförlopp och hur forskningspersoner med AHP tas om hand inom sjukvården. Syftet är också att dokumentera den långsiktiga säkerheten och effekten av läkemedlet Givosiran/Givlaari, när det förskrivs i enlighet med rutinmässig standardvård. |
| Urvalskriterier | Porfyri-diagnos. |
| Sökord |
registerstudie, Porfyri |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Inflammation och Åldrande, ME Endokrinologi |