Syfte |
Vi genomför den här studien för att få mer kunskap om prövningsläkemedlet ALXN2220 för en föreslagen behandling av vuxna med transtyretinamyloidos med kardiomyopati (ATTR-CM). Vi vill också få mer kunskap om den studerade sjukdomen och de hälsoproblem den förknippas med.
Transtyretinamyloidos är en sällsynt men allvarlig sjukdom som kan påverka olika organ i kroppen. Transtyretin (TTR) är ett protein som normalt sett finns i blodet, där det hjälper till att transportera A-vitamin och sköldkörtelhormon. I sällsynta fall utvecklar vissa individer en onormal version av transtyretinproteinet, som kan ansamlas i kroppen och orsaka sjukdom. Den här onormala transtyretinversionen kan vara ärftlig (då den beror på en förändring i en gen) eller uppträda spontant hos äldre, särskilt män. När det onormala transtyretinet ansamlas i hjärtat kallas sjukdomen för transtyretinamyloidos med kardiomyopati (ATTR-CM). Ansamlingen av det onormala proteinet hindrar hjärtmuskeln från att fungera som den ska. Patienter med ATTR-CM uppvisar symtom på hjärtsvikt (t.ex. andfåddhet eller svårigheter att motionera) och många dör av sjukdomen inom några år.
De behandlingsalternativ som finns för ATTR-CM i dag är TTR-stabiliserande behandlingar, som syftar till att förhindra att mer av det onormala proteinet ansamlas i hjärtat, samt behandlingar riktade mot symtom på hjärtsvikt (till exempel diuretika, s.k. vätskedrivande medel). I dagsläget finns ingen tillgänglig behandling som avlägsnar det onormala transtyretinproteinet som redan finns i hjärtat.
ALXN2220 binder till det onormala transtyretinet, oavsett var det finns i kroppen, och aktiverar sedan immunförsvaret. Förhoppningen är att det ska leda till att det onormala transtyretinet avlägsnas från hjärtat och andra organ, samt att patienterna upplever att deras hjärtsvikt och andra symtom förbättras. ALXN2220 är tänkt att hjälpa kroppen att avlägsna ansamlat amyloid-TTR (ATTR) hos patienter med ATTR-amyloidos, vilket förväntas leda till minskade symtom och ett bättre tillstånd hos patienten.
För att vi ska lära oss mer om prövningsläkemedlet kommer det att jämföras med ett placebopreparat. Ett placebopreparat ser ut som studieläkemedlet men innehåller inte den aktiva substansen. Placebo används för att kontrollera att de effekter som noteras hos studiens deltagare verkligen beror på själva prövningsläkemedlet.
Den här studien kommer att omfatta cirka 1 000 deltagare mellan 18 och 90 år som lider av ATTR-CM. |