En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas-2 studie med kombinerad enkeldosering och upprepad gradvis ökande dosering för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för ARCT-810 hos vuxna och ungdomar med OTC brist
| Akronym | ARCT-810 |
| Syfte | Utvärdera effekten av mRNA terapi för OTC. |
| Urvalskriterier | Patienter med OTC brist. Ålder från 12 år och vuxna. |
| Sökord |
OTC-brist |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnmedicin 2 |