Förståelse av det nya panoramat hos barn behandlade med sjukdomsmodifierande läkemedel för spinal muskelatrofi (SMA)
| Akronym | AKTIV-SMA |
| Syfte | Detta forskningsprojekt undersöker hur nya sjukdomsmodifierande behandlingar påverkar personer med SMA. Vi vill också studera om ett träningsprogram kan förbättra motorisk och muskulär funktion samt livskvalitet. Vi är intresserade av familjers erfarenhet och barnens resultat för att förbättra framtida vård och behandling vid SMA. Forskningshuvudman för projektet är Karolinska Universitetssjukhuset i samarbete med Karolinska Institutet. Andra forskare, från exempelvis Sahlgrenska Universitetssjukhuset medverkar också i projektet. Projektet har godkänts av Etikprövningsmyndigheten (diarienummer: 2024-08707-01) |
| Urvalskriterier | Individer i ålder 0-30 år som fått en SMA diagnos verifierad och som behandlas eller har behandlats med någon av de tillgängliga sjukdoms modifierande läkemedlen i Sverige. |
| Sökord |
träning, motorisk funktion, muskelfunktion, spinal muskelatrofi |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnakutsjukvård och barnmedicin |