BOOSTB4; Boost Brittle Bones Before Birth

Projekttitel:
BOOSTB4; Boost Brittle Bones Before Birth

Projektledare/sponsor/prövare:
Sponsor: Cecilia Götherström, Karolinska Institutet
Prövare: Magnus Westgren, Karolinska Universitetssjukhuset

Cell/vävnads typ eller gen:
Fetala mesenkymala stamceller (MSC)

Autolog eller Allogen:
Allogena celler

Indikation:
Osteogenesis imperfecta (OI)

Projekt fas (pre-klinisk, klinisk prövning fas I, II, II, IV, sjukhusundantag):
Fas I/II

Verkningsmekanism:
MSC är multipotenta celler och har förmågan att differentiera och därmed generera nytt ben, brosk, muskel och fett och de kan även ta sig till skadad vävnad och delta i reparationsarbetet. Fetala MSC har visats ha bättre terapeutisk potential än adulta MSC genom t.ex. bättre förmåga att differentiera till ben och muskler.

Kontaktperson:
Cecilia Götherström, Karolinska Institutet

Kortfattad beskrivning av projektet och hur det anknyter till KCC:
OI är en ärftlig bindvävssjukdom som oftast beror på en mutation i genen som kodar för kollagen och som bland annat leder till osteopeni, benskörhet, kortväxthet och kronisk smärta. OI diagnostiseras oftast vid rutinultraljudet ungefär halvvägs in i graviditeten. Det finns inget botemedel mot OI och de enda tillgängliga behandlingarna är icke tillfredställande och/eller palliativa (sjukgymnastik, ortopedisk kirurgi, bisfosfonater). Fetala MSC har en regenerativ effekt och kommer att användas för behandling med systemisk infusion pre- och/eller postnatalt för behandling av OI typ III och svår typ IV. Studien indelas i två grupper, en prenatal grupp och en postnatal grupp, båda grupperna behandlas vid totalt fyra tillfällen.
- Behandling prenatala gruppen: Prenatalt samt vid 4, 8, 12 månaders ålder
- Behandling postnatala gruppen: start efter födseln och därefter var 4:e månad
Effekten utvärderas genom att kartlägga frakturfrekvens, tid till fraktur, tillväxt, benmineraldensitet, klinisk OI-status, biokemisk benomsättning samt livskvalitet.

KCC/Vecura kommer att vara vävnadsinrättning för tillvaratagande av MSC, och även tillverkningen kommer att ske på KCC/Vecura.