En två-kohort, öppen, enarmad, multicenterstudie för att utvärdera effekt, säkerhet och tolerabilitet, PK och PD av Emapalumab hos barn och vuxna med makrofagaktiveringssyndrom (MAS) vid Stills sjukdom eller med MAS vid systemisk lupus erythematosu
| Akronym | Emerald-studien |
| Syfte | Detta är en oblindad, två-kohort, fas 2/3-studie som utförs för att utvärdera effekt, säkerhet och tolerabilitet,av studieläkemedlet emapalumab hos barn och vuxna med makrofagaktiveringssyndrom (MAS) vid Stills sjukdom (inklusive systemisk juvenil idiopatisk artrit och vuxendebut av Stills sjukdom) eller med MAS vid systemisk lupus erythematous (SLE). Det primära syftet/målet med denna studie är: Att påvisa effekten av emapalumab vid behandling av patienter i: - Kohort 1: MAS i samband med systemisk juvenil idiopatisk artrit och vuxen sjukdomsdebut Stills sjukdom (AOSD). - Kohort 2: MAS i samband med systemisk lupus erythematosus hos barn och vuxna. |
| Urvalskriterier | 2.Manliga och kvinnliga patienter i åldern 6 månader till 80 år vid tidpunkten för makrofagaktiveringssyndrom (MAS)-diagnosen. 3.MAS definieras enligt kriterierna nedan för varje kohort och som kräver behandling med glukokortikoider (GC). |
| Sökord |
MAS |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnortopedi och barnmedicin |