Strålnings- och akylerarfri hematopoetisk celltransplantation vid benmärgssvikt pga dyskeratosis kongenita/telomersjukdom.
| Akronym | DC BMT |
| Syfte | Forskningsprojektet handlar om att använda en ny kombination av mediciner vid transplantation av blodbildande celler (HCT, även kallat benmärgstransplantation eller stamcellstransplantation) för att bota en dåligt fungerande benmärg vid sjukdomen dyskeratosis congenita (DC) eller liknande sjukdomar (sk telomeropatier). Vi tror att kombinationen av medicinerna alemtuzumab och fludarabin kommer leda till mindre problem (tex skador på lungor och lever) vid HCT. |
| Urvalskriterier | Forskningsprojektet vänder sig till individer med dyskeratosis congenita (DC) där dina läkare tror att HCT är ett bra alternativ istället för stöttande behandling (tex transfusioner och mediciner). |
| Sökord |
Dyseratosis congenita (DC), Benmärgstransplantation |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnmedicin 1 |