En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med olika doser för att utvärdera effekten och säkerheten för SPR001 (tildacerfont) hos vuxna forskningspersoner med klassisk kongenital binjurebarkshyperplasi.
| Akronym | CAHmelia 203 |
| Syfte | Syftet med studien är att se om tildacerfont är säkert och effektivt att använda för att minska nivåerna av vissa hormoner i kroppen. Det finns en substans (tildacerfont) med en ny verkningsmekanism som möjligtvis kan sänka nivåerna av könshormoner som bildas av binjurebarken hos CAH patienter med potential att minska den totala dagliga dosen av GK. Patienter med CAH kan förhoppningsvis ha en förbättrad livskvalitet om detta läkemedel i denna och kommande studier hjälper till att sänka nivåerna av könshormoner och samtidigt minska den dagliga dosen av GK på ett säkert sätt utan allvarliga biverkningar. |
| Urvalskriterier | CAH |
| Sökord |
CAH |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Inflammation och Åldrande, ME Endokrinologi |