En öppen multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetik, farmakodynamik och säkerhet för inebilizumab hos barn med neuromyelitis optica eller NMO-spektrumtillstånd
| Akronym | I-can |
| Syfte | NMO-spektrumtillstånd förknippas med en hög grad av funktionsnedsättning och dödlighet och det finns ett icke tillgodosett medicinskt behov hos barn med den här sjukdomen. Resultatet från den pivotala studien hos vuxna patienter med NMO-spektrumtillstånd som var AQP4 IgG-positiva visade en minskning av risken för att utveckla ett anfall av NMO-spektrumtillstånd jämfört med placebo, med en acceptabel säkerhetsprofil. Baserat på kliniska likheter samt likheter inom patofysiologi, diagnostiska kriterier, behandlingsrespons och prognos av sjukdomen mellan barn och vuxna är det möjligt att de kliniska fördelar som setts hos vuxna även kan komma att ses hos barn. Studien syftar till att samla in data om säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik från patienter under 18 år för att ge information om möjlig användning av inebilizumab som underhållsbehandling hos pediatriska patienter med NMO-spektrumtillstånd. |
| Urvalskriterier | De forskningspersoner som inkluderas i studien har NMO-spektrumtillstånd som är AQP4-IgG positiv. |
| Sökord |
nmo |
| Tema/Funktion, Medicinsk Enhet | Tema Barn-ALB, ME Högspecialiserad barnortopedi och barnmedicin |