Behandling av blödningsrubbningar

Blödarsjuka behandlas med intravenösa injektioner av den saknade koagulationsfaktorn, antingen i samband med blödningar (on-demand) eller i förebyggande syfte (profylax). Behandligen är dyr och kan vara svår att genomföra hos små barn men den är effektiv; vid tidig förebyggande behandling med faktorkoncentrat har prognosen för hemofili förbättrats betydligt, förväntad medellivslängd är i stort sett normal och patienterna kan leva ett aktivt liv.

Behandling med faktorkoncentrat kan tyvärr leda till utveckling av antikroppar (s.k. inhibitorer) mot den saknade koagulationsfaktorn. Vid höga nivåer av antikroppar uteblir den blodstillande effekten av faktorkoncentrat. Vid hemofili A lyckas man oftast ta bort antikroppar med höga doser av faktorkoncentrat men vid hemofili B är prognosen sämre.

Vuxna patienter med svår hemofili behandlas idag oftast med profylaktisk behandling med koagulationsfaktorkoncentrat. De kontrolleras 1-2 gånger per år hos hemofiliteamet för vuxna patienter där behandlingen utvärderas, eventuellt korrigeras, och ledstatus utvärderas av en fysioterapeut. Vid behov av ortopedisk operation konsulteras någon av de ortopeder som är knutna till teamet. Vid behov av andra specialister konsulteras dessa inom sjukhuset. Kvinnor med blödarsjuka kan vid behov, till exempel vid rikliga menstruationer eller i samband med graviditet och förlossning, bedömas av den gynekolog som är knuten till teamet. Alla för vården nödvändiga laboratorieanalyser finns tillgängliga på Karolinska Universitetslaboratoriet i Solna och möjliggör akuta analyser i flera fall.